首次公開!恒諾康在BioAQ峰會發(fā)布全球唯一熒光標記帽類似物的研究進展
? ? ? ?近日,第二屆中國生物藥分析與質(zhì)量峰會(BioAQ)在上海中谷小南國花園酒店隆重舉行,恒諾康董事長張健存博士作為演講嘉賓受邀出席。張健存博士在核酸藥物分論壇就“熒光標記mRNA的一步法制備和體內(nèi)外示蹤”做了主題分享,介紹了恒諾康公司自主知識產(chǎn)權的目前最高蛋白表達效率的mRNA帽類似物LZCap?系列產(chǎn)品,并首次發(fā)布全球首創(chuàng)熒光標記帽類似物的研究進展。恒諾康通過將熒光染料修飾共轉錄加帽原料LZCap?,從而實現(xiàn)熒光標記mRNA的“一步法”制備,生成的mRNA可以正常表達蛋白,簡化了mRNA體內(nèi)外示蹤。
? ? ? ?熒光標記帽類似物可以用于直接觀察追蹤其加帽的靶標mRNA在細胞水平和動物活體內(nèi)的運輸、定位和表達,特別有助于mRNA遞送系統(tǒng)效率評估和處方篩選,也對細胞攝取和胞內(nèi)體逃脫機制的研究帶來極大的幫助。標記技術亦可應用于基于mRNA技術的細胞治療,熒光標記的mRNA能夠追蹤治療細胞的歸巢、分布和細胞命運決定,對于評估細胞治療的有效性和安全性提供一種新的策略。并且也可以進一步拓展在基礎生物學研究、基因編輯和mRNA療法的安全性與毒理學評估、疾病模型和病理研究等領域的廣泛應用。
? ? ? ?現(xiàn)有mRNA標記方法是通過mRNA合成后的后修飾引入熒光標記基團,合成過程復雜而且mRNA在修飾過程中易于分解。該熒光標記Cap1類似物方法簡單、便捷,普遍適用于各種靶標mRNA一步法制備,而且不干擾蛋白翻譯。 該技術在mRNA領域應用廣泛,顯著優(yōu)勢包括:
1)簡化的操作流程:一鍋法共轉錄過程簡化了標記mRNA制備步驟,減少了時間和成本;通過直接在mRNA的Cap1帽處引入熒光基團,實現(xiàn)了對特定靶標mRNA的精準標記,同時提高了標記效率和準確性。
2)可以實現(xiàn)mRNA分子從細胞攝取到蛋白表達的全局活細胞成像。
3)簡化并優(yōu)化示蹤窗口:與傳統(tǒng)熒光蛋白標記相比,熒光基團標記的Cap1帽類似物合成的mRNA允許研究者在不影響蛋白功能的前提下,更早地觀察到mRNA進入細胞以及蛋白表達的起始和過程。
? ? ? ?恒諾康已設計和合成了多個系列的自主知識產(chǎn)權的共轉錄帽類似物——LZCap?系列三核苷帽類似物,特別是多種熒光以及生物素標記的三核苷帽類似物屬于全球首創(chuàng)。目前各類帽類似物已開始商業(yè)批生產(chǎn)和銷售,熒光標記帽類似物將快速成為篩選脂質(zhì)以及器官組織靶向遞送系統(tǒng)的可靠工具,助力全球mRNA產(chǎn)品的開發(fā),也有助于推動基因表達和基因治療相關研究的發(fā)展。
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